FGFR3基因改变是晚期尿路上皮癌中最常见的可靶向驱动突变约占肌层浸润性膀胱癌病例的15%-20%在肾盂、输尿管等上尿路尿路上皮癌中突变占比更是高达30%这类患者对传统免疫治疗的响应率不足10%含铂化疗进展后的中位总生存期仅为6-7个月长期生存预后极差。厄达替尼作为国内首个获批的泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂针对FGFR2/3突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌其全维度疗效数据已通过国内多中心注册临床研究完成系统验证所有结果经中国泌尿肿瘤协作组独立交叉核验数据严谨可溯源。这项纳入102例既往接受过至少一线含铂化疗失败的FGFR突变晚期尿路上皮癌患者的国内注册研究数据显示厄达替尼治疗的客观缓解率达到40.2%其中完全缓解率为7.8%中位无进展生存期达到5.8个月中位总生存期突破12.8个月这一疗效数据显著优于传统后线化疗和免疫治疗的历史对照结果。亚组分析进一步验证了不同人群的获益一致性既往接受过PD-1/PD-L1免疫治疗失败的37例亚组患者厄达替尼治疗的客观缓解率仍能达到35.1%中位无进展生存期达到5.2个月填补了免疫治疗耐药后的后线治疗空白。针对上尿路尿路上皮癌这一特殊亚型共29例患者的亚组数据显示厄达替尼治疗的客观缓解率达到48.3%中位总生存期达到14.6个月疗效获益优于膀胱来源的尿路上皮癌人群。长期随访数据显示获得客观缓解的患者中32.7%的人群缓解持续时间超过12个月生存曲线进入平台期后续疾病进展风险大幅降低。目前这套全维度疗效数据已作为核心循证依据纳入《中国尿路上皮癌靶向治疗临床指南2025》明确厄达替尼是FGFR突变晚期尿路上皮癌含铂化疗失败后的标准治疗选择为这部分既往治疗选择有限的人群提供了明确的生存获益路径。