神经退行性疾病由神经元进行性丢失引发导致记忆、认知、运动等功能受损阿尔茨海默病AD与帕金森病PD是其中最常见、危害最大的两类。全球AD患者超5700万中国AD及相关痴呆患者达1699万例全球PD患者预计2050年达2520万中国将负担最重。长期以来这两类疾病缺乏有效治疗手段。近年来AD领域靶向Aβ的单抗药物取得历史性突破开启对因治疗新纪元PD领域基因治疗与细胞疗法等前沿探索不断推进为根治疾病带来长远希望。一、阿尔茨海默病及其创新药研发进展阿尔茨海默病AD是一种起病隐匿、进行性发展的中枢神经系统退行性疾病俗称“老年痴呆”。其核心病理涉及Aβ淀粉样蛋白沉积、Tau蛋白异常磷酸化及神经炎症等。临床表现为持续加重的记忆障碍、认知能力下降及行为人格改变。目前病因尚未完全阐明多数为散发性90%-95%与生活方式和环境因素密切相关而家族性AD虽占比低但致病基因明确如APP, PSEN1/2。患者规模 《The China Alzheimer Report 2025》数据显示2021年我国现存AD及其他痴呆患病人数达1699万例约占全球总数的29.8%。预计到2030年我国患者规模将达到2160万人。性别差异 女性患病率1558.9/10万和死亡率均显著高于男性这可能与X染色体相关的基因调控机制有关。经济负担 2019年我国AD相关支出已达1950亿美元约1.35万亿元人民币是中低收入国家中负担最重的国家之一。01、治疗手段的范式转移长期以来药物治疗局限于胆碱酯酶抑制剂多奈哌齐等和NMDA受体拮抗剂美金刚仅能改善症状。然而近年来靶向Aβ的单抗药物开启了“对因治疗”新纪元。截至2025年10月全球共有11款药物获批用于AD治疗其中靶向Aβ的单克隆抗体是近年来的最大亮点阿杜那单抗 2021年获FDA加速批准是自2003年以来的首个新疗法但由于临床数据复杂、疗效争议及安全性问题引发巨大关注。仑卡奈单抗 紧随其后获批3期Clarity AD临床结果显示其能将认知衰退速度显著减缓27%疗效明确且数据扎实。多奈单抗 2023年获批3期试验显示可将疾病进展延缓高达35%。其独特的优势在于一旦影像学确认斑块清除达标患者即可暂停用药无需终身治疗。02、药物在研情况根据2025年的数据统计全球AD在研药物管线活跃共有138款候选药物核心方向 仍集中在Aβ18%和Tau蛋白11%两大经典病理机制。新兴热点 神经炎症/免疫调节17%、突触可塑性/神经保护6%以及脑-肠轴虽仅占1%但代表了全新的探索方向逐渐成为研发热点。趋势 研发正从单一靶点向双/多靶点如同时干预Aβ与Tau及表观遗传调控等更前沿的策略演进。截至2025年10月国内在研新药中金马药业的琥珀八氢氨吖啶进展较快已于2024年8月提交上市申请。此外还有11款药物处于临床3期阶段呈现出差异化抗体、新给药方式及中西医结合等特点。二、帕金森病及其创新药研发进展帕金森病PD是继阿尔茨海默病之后第二大常见的神经退行性疾病主要特征是中脑黑质多巴胺能神经元的进行性丧失。面对日益庞大的患者群体治疗正从单纯的“多巴胺替代”向“疾病修饰”和“神经修复”迈进。根据《2021年全球疾病负担研究》预测到2050年全球帕金森病患者将达2520万较2021年增长约112%。中国预计患病人数将高达1050万年龄标准化患病率位居全球首位人口老龄化是主要驱动因素。表1 2021年和2050年帕金森病的预测人数、全年龄段患病率、年龄标准化患病率01、治疗手段的“三驾马车”PD治疗以缓解症状、延缓疾病进展为核心。左旋多巴类 金标准药物但长期使用面临“剂末现象”和异动症的困境。多巴胺受体激动剂 作用时间长常与左旋多巴联用以延长疗效。酶抑制剂MAOB/COMT 如司来吉兰、恩他卡朋通过减少多巴胺分解来增强疗效。02、药物在研情况全球在研管线截至2024年达163项正聚焦于疾病修饰疗法靶向α-突触核蛋白 针对PD核心致病蛋白的单抗如罗氏的Prasinezumab正在进行关键临床试验。LRRK2通路抑制 针对遗传性PD的靶点渤健的BIIB122DNL151已进入3期临床。神经保护与再生 GLP-1受体激动剂如艾塞那肽展现出抗炎与促代谢的神经保护潜力基因疗法AAV-GDNF和干细胞移植iPSC来源的多巴胺前体细胞正在探索修复受损神经网络的可能拜耳/BlueRock及国内武汉睿健等机构均在该领域取得初步进展。三、其他疾病及其创新药研发进展乙肝乙型病毒性肝炎是由乙型肝炎病毒HBV引起的以肝脏炎症为主要表现的传染病。中国作为乙肝病毒的中高度流行区感染者约7970万2022年数据消除乙肝作为公共卫生危害是2030年的核心目标。尽管疫苗普及降低了新发感染但庞大的慢性感染基数使得“临床治愈”功能性治愈成为当下的研发焦点。01、现行治疗格局一线方案 WHO及国内指南均推荐TDF替诺福韦或ETV恩替卡韦作为首选强效且低耐药。国产替代 国内企业如豪森恒沐、新通海普诺福韦等推出了安全性更优的国产原研核苷类药物。干扰素 具有免疫调节功能是目前唯一能实现“安全停药”和功能性治愈的药物但副作用大适用人群受限。02、药物在研情况为了实现“摘帽”国内研发热情高涨管线丰富核衣壳抑制剂 广生堂GST-HG141、挚盟医药等布局旨在阻断病毒衣壳组装。RNAi疗法 腾盛博药BRII-835、歌礼ASC42等通过干扰病毒RNA表达来降低抗原。治疗性疫苗 维睿医药、百奥等在研试图唤醒免疫系统对病毒的清除能力。PD-L1/TLR激动剂 旨在打破免疫耐受恢复T细胞功能。总结从神经退行性疾病的“不治之症”到乙肝的“难以根除”这些领域曾是中国医药创新的“硬骨头”。然而随着Aβ单抗在AD领域的破冰、干细胞疗法在PD领域的探索以及RNAi/核衣壳抑制剂在乙肝领域的密集布局我们正见证着从“无药可医”到“精准狙击”的历史性转折。尽管挑战依然严峻但中国创新药企在这些高难度赛道上的持续投入与突破彰显了中国医药从“跟随仿制”向“源头创新”跨越的决心与实力。「新药观潮」下期预告阿尔茨海默病AD、帕金森病PD等神经退行性疾病发病率随老龄化加剧而攀升但治疗手段长期匮乏。近年来靶向Aβ蛋白的抗体药物如仑卡奈单抗、多奈单抗获批上市首次实现AD的疾病治疗突破帕金森病治疗则聚焦多巴胺通路调控与神经保护药物研发。尽管血脑屏障穿透、疗效评估仍是挑战基因疗法、干细胞治疗等前沿技术为根本性干预带来希望。中康开思是聚焦医药大健康行业的市场数据查询系统。拥有覆盖全品类、全渠道的海量市场销售数据零售市场、等级医院、基层医疗、B2C、O2O等渠道数据库助力企业快速把握市场变化连接数据与决策。致力于为企业提供全景、精准、及时的市场情报数据助力在存量市场中洞察先机于结构分化里锁定增长。